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先驱们推迟了基因疗法的极限

作者:京觑睬    发布时间:2017-11-03 00:09:04    

华盛顿特区的CHRISTOPHER JOYCE将在美国数月内开始三项将基因插入癌症或遗传性肝病患者的实验这种新颖的治疗远远超出了人类尚未尝试的任何东西美国国立卫生研究院重组DNA咨询委员会的一个特别小组上周批准了这些实验一项试验将疱疹病毒的基因插入癌症患者该基因应该使肿瘤细胞看起来像疱疹,然后可以通过抗击病毒的药物杀死另一种癌症治疗方法是“免疫”患者对抗自己的肿瘤第三个实验旨在治疗遗传性血液病这些建议需要美国国立卫生研究院和食品药品管理局的高级科学家进一步审查,但预计将被接受在人体试验开始之前,疱疹和血液病实验也需要一些改进以前只进行过两次人体基因治疗的官方尝试第一次开始于1990年9月,当时NIH血液学家法国安德森将遗传改变的细胞注射到一名4岁女孩身上,该女孩患有免疫系统罕见的缺陷,即腺苷脱氨酶缺乏症该治疗尝试用功能版本替换导致致命疾病的有缺陷基因到目前为止,孩子的免疫系统似乎都在回应,尽管该实验的批评者说药物治疗也会做得很好美国国家癌症研究所的Steven Rosenberg于去年1月开始了第二次实验罗森伯格及其同事将杀死癌细胞的肿瘤坏死因子(TNF)的基因插入到38名患者的细胞中然后他们将治疗过的细胞送回患者体内罗森伯格说,早期结果令人鼓舞罗彻斯特大学的斯科特·弗里曼(Scott Freeman)的一项新实验采用了一种新的策略来杀死癌细胞弗里曼从单纯疱疹病毒中提取了一种基因,该病毒产生一种酶,胸苷激酶,并将其剪接成小鼠的癌细胞他发现用于治疗疱疹的抗病毒药物,如更昔洛韦和阿昔洛韦,可以杀死肿瘤细胞此外,当弗里曼将这些遗传改变的肿瘤细胞与未触及的癌细胞混合时,更昔洛韦杀死两者他计划对手术和化疗失败的卵巢癌妇女进行治疗第二个项目将由罗森伯格承担在他早期工作的一个变种中,他将从50名患有晚期癌症的患者中移除肿瘤细胞,插入TNF的基因,并将细胞注射到患者的大腿中这些细胞应该比原始肿瘤刺激更强的免疫反应然后罗森伯格将尝试收集抗癌白细胞用于进一步治疗实际上,该程序将使患者免于其自身的肿瘤 “这将是我们尝试开发癌症疫苗的第一次尝试,”罗森伯格说由密歇根大学的James Wilson提出的第三个实验将治疗遗传性家族性高胆固醇血症(FH)的受害者患者缺乏从血液中去除低密度脂蛋白胆固醇的细胞受体患有一种FH基因缺陷的人患有心脏病但可以用药物治疗那些有两个缺陷基因的人不能像儿童那样治疗和发展危及生命的冠状动脉疾病威尔逊从兔子身上取出肝细胞,

 

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