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由于基因治疗,遗传性耳聋的小鼠再次听到

作者:子车腥挣    发布时间:2017-11-03 00:10:07    

看看他们是怎么跳的!基因治疗已经治愈了遗传性耳聋的老鼠,让动物能够响应巨大的噪音而跳跃哈佛医学院的杰弗里霍尔特和他的团队是第一个使用基因疗法来治疗遗传性耳聋的人,这至少占所有儿童耳聋的一半它可能由超过70个基因引起,因此他们专注于一个名为TMC1的基因,其占4%至8%的病例 TMC1通常在耳朵毛细胞的膜中产生离子通道当突变使这些通道陷入混乱时,声波不会产生通常从耳朵传播到大脑的信号,从而使我们能够感知声音使用无害的病毒,Holt的团队设法将正确的基因拷贝插入到具有TMC1突变的小鼠的内耳中(Science Translational Medicine,doi.org / 54t)小鼠被监测了几个月,但霍尔特说他们现在需要进行更长时间的试验,看看效果持续多长时间 “如果一切顺利,我们可能会看到5到10年的临床试验,

 

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