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治疗遗传性疾病可以从子宫开始

作者:戴放    发布时间:2018-01-03 00:03:01    

作者:Jessica Hamzelou(图片来源:MedicalRF / Getty)对于一个患有遗传性疾病的婴儿,可以进行一生的治疗但是对小鼠的研究表明,血友病的治疗 - 可能还有其他遗传性疾病 - 可以在子宫内开始治疗,从而促进出生后治疗的成功我们的免疫系统非常擅长识别和销毁异物一旦我们遇到一个特定的入侵者,我们的免疫细胞会在它再次出现时更快地响应这是疫苗接种背后的理由但是,当我们希望身体接受外来物质(例如捐赠器官的形式)时,这种机制可能会引起问题但情况并非总是如此在20世纪50年代,伦敦大学学院的一组研究人员发现,将免疫系统暴露于子宫内的异物可能会产生相反的效果该团队正在将皮肤从一种小鼠嫁接到另一只小鼠新皮肤往往被受体动物的免疫系统摧毁但当该组将供体小鼠的细胞注射到发育中的胎儿时,出生的小鼠更可能接受皮肤移植在子宫内,它们似乎已经被外来细胞引发,并形成了一种耐受性巴黎法国国家医学研究所INSERM的SébastienLacroix-Desmazes及其同事们想知道,引发这种启动效应是否有助于治疗血友病等遗传性疾病在血友病中,基因突变导致血液凝固蛋白缺乏最常见的类型是由于缺乏凝血因子VIII引起的患有这种疾病的人可以注射因子VIII,但大约五分之一的血友病患者的免疫系统会产生使蛋白质失效的抗体为了确定子宫内的引发是否会对这种免疫反应产生任何影响,Lacroix-Desmazes的研究小组将因子VIII的一部分与另一种蛋白质结合,使其能够穿过母胎与胎儿之间的胎盘然后该组将其给予缺乏因子VIII的怀孕小鼠其他类似的怀孕小鼠未接受治疗一旦幼崽出生,该团队用VIII因子疗法治疗所有后代在子宫内接受治疗的小鼠对蛋白质的耐受性更强 - 平均而言,它们的免疫系统产生的抗体比对照组小80%该团队希望类似的方法可用于其他由缺乏蛋白质引起的疾病,如Pompe病 - 一种罕见的,可能致命的遗传性疾病,其特征是肌肉无力和心脏缺陷旧金山加利福尼亚大学的Mike McCune说,我们在人们身上使用这些疗法还有一段路要走他说,我们不知道胎儿的理想剂量,应该使用它还是会对母亲或婴儿产生任何不良影响 “我们对人类胎儿和人类新生儿的免疫系统知之甚少,”McCune说 “第三个三个月是人类胎儿发育的全部黑盒子,因为我们无法研究它”俄亥俄州辛辛那提儿童医院医疗中心的传染病医师兼科学家Sing Sing Way同意这是早期的日子 “该研究表明,这种方法可以在老鼠身上发挥作用,但很难说它如何作为人类的治疗或预防策略实际起作用”然而,两者都说探索胎儿免疫治疗的想法是值得的 “如果你找到一种安全的方法来做到这一点,你可以设想开发治疗过敏症的方法,”McCune说他说,人们可能在遗传上易患过敏症,而在儿童时期发生的过敏则是一个巨大的问题 Way表示,其他自身免疫性疾病,包括具有遗传成分的1型糖尿病,也可能代表这种方法的目标,因此具有巨大价值期刊参考:Science Translational Medicine,DOI:10.1126 / scitranslmed.aaa1957关于这些主题的更多信息:

 

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